2014年,一场由社交网络发起的冰桶挑战席卷全球,渐冻症患者开始进入公众视野。

渐冻症,是一种退行性神经系统疾病,患者球部、四肢、躯干、胸部、腹部的肌肉会逐渐无力和萎缩,渐渐失去自主行动能力,病情进展到后期会出现吞咽困难、呼吸衰竭等严重情况。由于病因尚不明确,也没有确实有效的治疗方案和药物,大约80%的患者会在发病后5年内死亡。

当年,渐冻症协会将冰桶挑战筹得的220万美元投资于一款渐冻症新药的研发。8年之后,这款由善款所资助研发的药物迎来获批上市的新消息。目前,新药的价格信息尚未披露。该药于今年6月获加拿大卫生部有条件批准,是该药在全球范围内的首次批准上市,其价格在加拿大售价约为每盒16.3万美元,折合人民币约116万元。如此昂贵的药物,但其效果并不乐观,新药仅能延长3~4个月生命周期,无法实现带病长期生存的美好希望。

新药研发向来有“双十定律”的说法,即一个新药平均需要10年才能开发完成,需要投入的资金达到10亿美元。而在类似渐冻症这样的神经系统退行疾病,新药研发需要的时间和金钱更是数额巨大,真实的数字远比“双十定律”更残酷。

标签: none

添加新评论